SMA'da ilaç tedavisi için kök hücre temelli test

Ankara Üniversitesi Kök Hücre Enstitüsü'nce 'SMA Hastalığının Tedavisinde İlaçları Test Edecek Kit Oluşturma' projesi başlatıldı. Enstitü Müdürü Prof. Dr. Can Akçalı ve ekibinin, 'TÜBİTAK 1004 Mükemmeliyet Destek Programı' kapsamında desteklenen projenin 2025 yılında tamamlanması planlanıyor. Proje ile SMA’lı çocuklarda ilaç tedavisinin etkili olup olmayacağını test edecek bir kit geliştirilecek. SMA hastalarında kullanılacak ilaçların hastaya özgün faydasının kök hücre temelli metotlarla önceden ön görülebilmesi, bu sayede hem tedavinin başlaması için gereken sürenin kısaltılması hem de bu konuda gereksiz harcamaların önüne de geçerek, ülke ekonomisine katkıda bulunulması amaçlanıyor.

'4 DOZ İÇİN 180 BİN DOLAR HARCANIYOR'

Prof. Dr. Akçalı, genetik bir mutasyondan kaynaklanan SMA hastalığında kullanılan çok pahalı 2 farklı tedavi olduğunu söyleyerek, "Birincisinde bu gen mutasyonuna karşı DNA yapısında bir ilaç verilerek sinir hücrelerinin mutasyondan ortaya çıkan fonksiyon kaybının düzeltilmesi hedefleniyor. Diğer tedavi yöntemi ise gen tedavisiyle genin tamamen değiştirilmesi oluyor. Bizim bu proje kapsamında gerçekleştirdiğimiz çalışmalarla hedeflediğimiz ilk tedavi ile ilgili. Her bir doz fiyatının yaklaşık 45 bin dolar olduğu bu ilaç tedavisi, günümüzde 8 doz olarak veriliyor ve toplam 360 bin dolarlık bir maliyet gerektiriyor ve bu tedavinin maliyeti devletimiz tarafından karşılanıyor. Bu hastalarda 4 doz sonunda ilacın etkisi değerlendirilerek, ilacın diğer dozlarının yapılıp yapılmamasına karar veriliyor. Eğer herhangi bir etki saptanmamışsa ilacın diğer 4 dozu yapılmamakta; ancak önce yapılan 4 doz için hasta başı 180 bin dolar harcanmış olmaktadır" dedi.

Prof. Dr. Akçalı, yılda yaklaşık 2 bin SMA tanısı konulan Türkiye'de hastaların yaklaşık yüzde 50’sinden biraz daha fazlasının bu tedaviye karşılık verdiğini söyleyerek, "Oluşturduğumuz bu kit ile hastanın ilaçtan fayda görüp görmeyeceğini önceden saptayarak, hastaları doğru tedaviye yönlendirmeyi hedefliyoruz. Bu sayede hem hasta için çok önemli olan zaman geçirilmeyerek hemen tedaviye başlanacak, hem de aynı zamanda ekonomik anlamda faydası olmayacak bir tedaviye yılda 180 milyon dolar yatırılmasını önleyerek, bu paranın daha pahalı gen tedavilerinin yapılacağı tedavilere yönlendirilmesini sağlayacağız" diye konuştu.

'TÜRKİYE'DE İLK ÇALIŞMA'

Prof. Dr. Akçalı, projenin 2025 yılında tamamlanacağını öngördüklerini belirterek, "Hastaların kan hücrelerinden çeşitli yöntemlerle embriyonik kök hücre benzeri hücre elde ederek, bunları sinir hücrelerinde farklılaştırıyoruz. Bu, Türkiye’de embriyonik kök hücre benzeri kök hücrelerle oluşturulan ve farklılaştırılan sinir hücreleriyle yapılan SMA’daki ilk çalışma. SMA hastalarında bu yaklaşım ilk defa yapılıyor; hem Türkiye’de hem de bildiğimiz kadarıyla dünyada. TÜBİTAK’ın bu kapsamda bize vermiş olduğu destek çok önemli. Çünkü gerçekten yüksek miktarda harcama gerektiren bir çalışma bu. Bu anlamda da TÜBİTAK bize çok destek oldu ve halen de oluyor. Onun dışında da Ankara Üniversitesi’nin değerli çalışanları çok yardımcı oluyorlar. Asistanlarımız bu proje için canla başla çalışıyorlar. Dolayısıyla bu projenin başarılı sonuçlanması ki; başarılı sonuçlanacağına yürekten inanıyoruz. Böyle bir projenin Türkiye’de ortaya çıkmasının da bizim için ayrı bir önemi olduğunu düşünüyorum" ifadelerini kullandı.